WSJ: наступает эра дорогих лекарств

Новые лекарственные препараты, большинство из которых являются генной терапией и обещают вылечить редкие генетические заболевания за один курс, станут испытанием для системы медицинского страхования, так как их цена начинается от 2 миллионов долларов. Последний ценовой рекорд, согласно The Wall Street Journal, – 3,5 миллиона долларов за средство для лечения гемофилии B Hemgenix от австралийской фармацевтической компании CSL.

В последние десятилетия мир стоит перед проблемой роста цены спасающих жизнь лекарств. В основном речь идет о лечении различных раковых и редких заболеваний, а в последние годы – и о хронических, таких как диабет и артрит. Цены неуклонно растут из года в год без видимой связи с повышением эффективности препаратов, и в соответствии с существующей тенденцией средняя цена на лекарства от рака и редких заболеваний в США, как ожидается, дойдет до 200 тысяч долларов менее чем за пять лет, что окажет влияние на весь мир.

Даже на фоне очень дорогих спасающих жизнь лекарств выделяются своей ценой препараты, предназначенные для одноразового применения при лечении редких генетических заболеваний. Именно из-за их появления The Wall Street Journal пишет о наступлении эры дорогих лекарств: стоимость одного курса составлет несколько миллионов долларов.

С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре новых лекарственных препарата, предназначенных для одноразового применения при лечении редких генетических заболеваний. Их цена от 2,1 миллиона до 3,5 миллиона долларов. По мнению газеты, такие цены станут испытанием для систем медицинского страхования.

Большинство лекарств с многомиллионными ценами – это генная терапия, которая предполагает введение человеку функциональной копии гена для исправления дефектного, вызывающего заболевание. Так, препарат Skysona компании Bluebird Bio для лечения редкого неврологического заболевания, поражающего детей, стоит 3 миллиона долларов, а ее же Zynteglo для лечения наследственного заболевания крови – 2,8 миллиона. Производители лекарств утверждают, что генная терапия может иметь значение для пациентов с редкими генетическими заболеваниями – либо излечивая их, либо обеспечивая многолетнюю пользу – за счет доставки правильной копии вместо дефектного гена.

По оценкам компаний, некоторые новые методы лечения могут обеспечить долгосрочную экономию, избавив пациентов от необходимости повторно принимать препараты предыдущих поколений всю оставшуюся жизнь. Большинство одобренных на сегодняшний день методов генной терапии предназначены для лечения заболеваний с небольшим числом пациентов. По оценкам McKinsey & Co., уже в 2024 году может быть введено около 30 новых методов генной терапии.

Медицинские страховщики отмечают, что они не настроены на такие большие выплаты. Внедрение более дорогостоящих методов генной терапии может привести к увеличению страховых взносов, прежде чем начнется какая-либо долгосрочная экономия, опасаются они. В скором времени могут появиться одноразовые методы лечения заболеваний с большим количеством пациентов, в том числе таких заболеваний крови, как гемофилия и серповидно-клеточная анемия.

Гемофилия В вызвана генетической мутацией, в результате которой практически не вырабатывается белок, называемый фактором IX, обычно у мужчин. Этот белок способствует свертыванию крови, чтобы остановить кровотечение, а без его достаточного количества пациенты с гемофилией В склонны к опасным кровотечениям. По данным австралийской фармацевтической компании CSL, гемофилией B страдает около 6000 человек в США, из которых около 1900 требуются частые инфузии, направленные на предотвращение кровотечений. По данным CSL, эти повторные процедуры могут стоить миллионы долларов в течение жизни.

Компания CSL через свое подразделение CSL Behring лицензировала права на Hemgenix у UniQure NV из Нидерландов в 2020 году, заплатив 450 миллионов долларов. Исследование показало, что одноразовое лечение Hemgenix уменьшило потребность пациентов в регулярной замене фактора IX и уменьшило количество эпизодов кровотечения. Около 94% пациентов прекратили профилактику.

Роберт Лоевский, старший вице-президент и генеральный менеджер CSL Behring, заявил, что, устанавливая цену на Hemgenix в 3,5 миллиона долларов, CSL учитывала его преимущества для пациентов, потенциально избавляя их от повторного введения заменителя фактора IX.

В Институте клинических и экономических исследований (ICER), некоммерческой группы по контролю за ценами на лекарства, полагают, что цена Hemgenix завышена, экономически эффективный предел – 2,9 миллиона долларов. При этом ICER отметила, что сокращение планового профилактического лечения стало большой выгодой для пациентов, а пожизненная экономия для системы здравоохранения может быть существенной.

«Это инновационный грузовой поезд, направляющийся к негибкой страховой стене», – заявил президент Института клинических и экономических исследований (ICER) Стивен Пирсон.

НЭП. Фото: Томер Аппельбаум √