Медицинский прорыв позволит лечить генетические заболевания с помощью жира

Исследователи разработали новый тип липидных наночастиц, с помощью которых можно лечить наследственные заболевания легких и глаз, такие как муковисцидоз и потеря зрения.

Результаты сотрудничества Университета штата Орегон и Орегонского университета здравоохранения и науки были опубликованы 4 марта в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Исследователи представили наночастицы, называемые тиолипидами, которые основаны на липидах и могут достигать сетчатки глаза и легочных тканей путем инъекции, в отличие от стандартных жировых наночастиц, которые в основном достигают печени. Такая целенаправленная доставка преодолевает главное препятствие в использовании генной терапии.

Наночастицы могут содержать генетические лекарства и доставлять их для лечения и даже излечивать редкие генетические заболевания. Структура липидов определяет, в какие органы наночастицы могут попасть из системы кровообращения.

При нарушениях зрения, вызванных наследственной дегенерацией сетчатки, которая распространена среди миллионов людей во всем мире, тиолипиды могут дать команду клеткам сетчатки вырабатывать недостающие белки, необходимые для зрения.

• Читайте также:
• Много рака, мало прививок: какой будет новая корзина здоровья
• Все знания человечества поместятся в 10 тоннах ДНК
• Парализованным вернули возможность ходить

При муковисцидозе один-единственный дефектный ген вызывает высыхание и закупорку дыхательных путей. Наночастицы способны исправить это состояние.

Исследователи продемонстрировали, что новые липидные наночастицы могут успешно доставлять полезную нагрузку мРНК в легкие и сетчатку мышей и приматов, что является важным доказательством на пути к испытаниям на людях и медицинскому применению исследования.

Традиционная генная терапия, использующая вирусы, которые доставляют ДНК, имеет ограничения, в том числе связанные с иммунной реакцией организма. Напротив, липидные наночастицы обходят иммунные проблемы и могут нести более крупные редакторы генов, чтобы напрямую редактировать генетические мутации, вызывающие заболевания. Однако необходимы дополнительные исследования долгосрочных последствий их использования.

«Детали», Е.А. Фото: Pixabay √