Израильское лекарство поможет пациентам, принимающим статины

Ученые из Беэр-Шевы обнаружили новый вид мышечной дистрофии и сумели сильно облегчить жизнь пациентам с ней. А попутно нащупали путь для создания лекарства, которое поможет миллионам людей во всем мире победить тяжелые побочные эффекты от приема статинов — препаратов, снижающих уровень холестерина в крови.

Неизвестное раньше наследственное заболевание обнаружили у бедуинов в Негеве. Оно начинает проявляться примерно в 30 лет. К 50 годам пациенты уже не могут пользоваться ногами и руками и вынуждены находиться на искусственной вентиляции легких. Болезнь относится к группе поясно-конечностных мышечных дистрофий. В настоящее время для них не существует сколько-нибудь эффективных методов лечения. В основном речь идет о поддерживающей терапии: специальных упражнениях, вспомогательных устройствах, например инвалидных колясках и подъемниках, компьютерных технологиях, чтобы люди могли продолжать вести активный образ жизни.

Но одной 52-летней пациентке из Негева повезло – она получила экспериментальное лечение, которое разработали ученые медицинского центра «Сорока» в Беэр-Шеве и Университета имени Бен-Гуриона.

«Женщина находилась в критическом состоянии, поэтому мы получили экстренное разрешение, – объяснил в разговоре с журналистами «ХаАрец» Охад Бирк, руководитель лаборатории генетики человека Морриса Кана в Университете Бен-Гуриона. – Мы объяснили ей и ее семье высокий уровень риска, и, учитывая ее состояния, родственники решили рискнуть и принять лекарство».

Уже после четырехмесячного курса приема препарата пациентка снова смогла поднимать руки. На сегодня она пьет лекарство уже полтора года по три раза в неделю – и может подолгу самостоятельно дышать, двигать руками и ногами и даже кормить внука. Побочных эффектов от препарата за это время не обнаружено. Сейчас своих разрешений на экспериментальное лечение ждут еще несколько пациентов.

Все это стало возможно благодаря профессору Охаду Бирку и молодому исследователю из его лаборатории Ювалю Йогеву. Они установили, что заболевание вызвано мутацией в гене, кодирующем 3-гидрокси-3-метилглютарил-кофермент А редуктазу (HMG-CoA редуктазу). Этот фермент катализирует синтез мевалоновой кислоты, которая в свою очередь тормозит метаболизм холестерина. Ученые синтезировали и очистили вещество метилмевалонолактон. Препарат на его основе и стал спасительным лекарством для пациентки. Исследование, которое они недавно опубликовали в журнале Американской научной академии, позволило Ювалю Йогеву защитить докторскую степень.

Но тот же самый фермент с длинным названием связан не только с редкой бедуинской болезнью. Именно на него нацелено действие статинов – препаратов, снижающих уровень холестерина в крови для предотвращения сердечно-сосудистых заболеваний.

По данным Института Джонса Хопкинса, статины принимают более 200 миллионов людей во всем мире. И около 20% из них испытывают побочные эффекты, выражающиеся в мышечных болях или «забитости» мышц. Примерно в 1% случаев (в переводе на абсолютные числа – у 2 миллионов человек) развиваются тяжелые последствия, которые не проходят даже при полном прекращении приема статинов. До сих поз эффективного лечения таких состояний не было.

Однако Охад Бирк считает, что их новое экспериментальное лекарство способно помочь этим людям. Уже завершен цикл испытаний препарата на мышах, которые подвергались воздействию статинов и испытывали проблемы с мышцами. Результаты хорошие.

Вера Рыжикова. Depositphoto.com √