Израильские ученые нашли способ лечения смертельного заболевания

Подобный осторожный оптимизм внушает недавнее исследование, проведенное в Тель-Авивском университете. В этой работе высказано предположение, что механизм смертельного нейродегенеративного заболевания, вызывающего разрушение нервов, – бокового амфиотрофического склероза – можно замедлить и даже повернуть вспять.

Боковой амфиотрофический склероз (БАС) (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) – неизлечимое в настоящее время дегенеративное заболевание центральной нервной системы. Оно также известно под названием «болезнь Лу Герига», знаменитого американского игрока в бейсбол, у которого в 30-е годы прошлого века она была диагностирована.

Эта болезнь характеризуется постепенным поражением двигательных отделов головного и спинного мозга. Больные постепенно теряют контроль над произвольными движениями мышц, что приводит к параличу и в конечном счете к неспособности дышать самостоятельно.

Как правило, ожидаемая продолжительность жизни у пациентов с БАС составляет от трех до пяти лет. Иногда течение болезни проходит медленно и занимает десятки лет, как в случаях британского астрофизика Стивена Хокинга и гитариста Джейсона Беккера. Еще один известный ученый, доктор Питер Скотт-Морган, которому около пяти лет назад диагностировали БАС, решил стать первым в истории человечества киборгом и таким образом продлить себе жизнь. Он полностью обездвижен и общается с внешним миром с помощью высокотехнологичных устройств, оснащенных искусственным интеллектом.

Группа израильских ученых, в которую вошли профессор Тель-Авивского университета Эран Перлсон и докторанты Топаз Альтман и Ариэль Ионеску в сотрудничестве с директором клиники нейромышечных заболеваний медицинского центра «Шиба» Амиром Дрори, предложили решение этой проблемы.

Ключевую роль в развитии заболевания играет белок под названием TDP-43, который, согласно имеющимся исследованиям, накапливается в мозге 95% пациентов, страдающих БАС. Ученые обнаружили связь между накоплением TDP-43 и дегенерацией синапсов, вследствие чего нарушается процесс передачи нервного импульса мышцам.

Была проведена серия экспериментов над клетками пациентов с БАС, а также на генномодифицированных мышах, в ходе которых выяснилось, что накопление белка TDP-43 в нервно-мышечных соединениях разрушает последовательность управления основными клеточными процессами. Дисфункция митохондрий ведет к нарушению работы нервно-мышечного синапса и в итоге к гибели нейронов в спинном мозге.

Затем исследователи синтезировали экспериментальную молекулу, с помощью которой удалось разрушить скопления белка TDP-43 в клетках пациентов с БАС. Этот процесс позволил восстановить активность митохондрий и предотвратить дегенерацию нервно-мышечного соединения.

Таким образом был раскрыт основной биологический механизм, вызывающий дегенеративные изменения и найден путь, способный их предотвратить.

По словам руководителя исследования профессора Перлсона, тот факт, что связи между нейронами и мышцами могут восстанавливаться, внушает надежду на появление новых методов лечения, способных разрушать белковые конденсаты TDP-43 или повышать выработку протеинов, необходимых для митохондриальной функции – до того как произойдут необратимые изменения.

Вера Рыжикова, «Детали». Фото: Depositphotos.com √